2019年迄今为止，美国FDA已批准了33个新药，去年同期为47个。值得一提的是，FDA在2018年全年共批准了59个新药，创下了历史新高。

       RTTNews网站近日发文指出，本月（11月）将有多款药物在美国监管方面迎来重要审查决定。以下是每个药物的情况介绍：

    1、Talicia

       11月2日，FDA将对RedHill BioPharma公司幽门螺杆菌感染治疗药物Talicia的新药申请（NDA）作出审查决定。该药是由两种抗生素（利福布丁和阿莫西林）和质子泵抑制剂（PPI）奥拉美唑组成的一种新型和专有固定剂量组合、全合一口服胶囊。

       一项III期临床研究显示，Talicia根除幽门螺杆菌感染的有效率为89.4%；另一项确认性研究显示，Talicia根除幽门螺杆菌感染的有效率为84%，阳性药物对照组为58%。

       目前，幽门螺杆菌感染的标准护理是基于PPI、克林霉素、阿莫西林或甲硝唑的三联疗法。由于抗生素耐药性的增加，目前的幽门螺杆菌标准疗法在约30-40%的患者中失败。Talicia有潜力成为治疗幽门螺杆菌感染的一种新的一线标准护理疗法。

  2、Tlando

       11月9日，FDA将对Lipocine公司的睾酮替代疗法（TRT）Tlando作出审查决定。值得一提的是，该药之前已被FDA拒绝两次。2016年6月，FDA以拟议标签的剂量算法相关缺陷为由拒绝批准Tlando。2018年5月，FDA表示该产品无法以当前的NDA获得批准。

       Tlando前称为LPCN 1021，是一种每日两次的口服睾酮产品，旨在帮助性腺功能减退的男性恢复正常的睾酮水平。如果获批，Tlando将成为美国市场治疗性腺功能减退男性患者的首个口服TRT产品。

       目前，在加拿大、墨西哥、欧盟已有口服TRT产品上市，但存在许多缺点，如半衰期短、需要非常频繁给药、肝 脏安全问题。Tlando据称不存在口服TRT相关的所有这些问题。

   3、Vascepa

       11月14日，FDA专家委员会将召开会议对Amarin的鱼油衍生药物Vascepa（二十碳五烯酸乙酯，EPA）降低心血管风险的补充新药申请进行讨论和表决。在III期REDUCE-IT研究中，Vascepa将首次发生重大心血管事件的相对风险降低了25%。

       在美国，Vascepa于2012年获FDA批准，作为饮食的一种辅助疗法，降低严重高甘油三脂血症成人患者的甘油三酯水平。FDA将在2019年12月28日对Vascepa降低心血管风险的扩大适应症做出最终审查决定。

       目前，Vascepa口服胶囊0.5g 240粒胶囊定价380美元。美国定价监管机构——临床和经济审查研究所（ICER）在其关于Vascepa成本效益的最终报告中证实，该药很轻松地达到“通常被引用的成本效益阈值，因此具有很高的长期性价比”。

       根据Amarin发布的业绩报告，Vascepa在2019年上半年销售的净产品收入为1.73亿美元，较去年同期增长80%。该药今年以来销售额不断攀升，已引发辉瑞、安进、诺华和诺和诺德有意收购的传闻。

  4、Exservan

       11月30日，FDA将对Aquestive Therapeutics药物Exservan作出审查决定，该药用于肌萎缩侧索硬化症（ALS）的辅助治疗。

       Exservan是利鲁唑的一种口服薄膜制剂，利鲁唑是FDA批准的第一种治疗ALS的药物（1995年12月）。截止目前，已有3款药物获FDA批准治疗ALS，包括Rilutek（利鲁唑片剂）、Tiglutik（利鲁唑混悬剂）、Radicava（edaravone，依达拉奉静脉注射液），但这些药物均不能完全治愈、终止或逆转ALS疾病的进程，但可以帮助缓解特定症状并减缓疾病进展。

       作为一款口服薄膜制剂，Exservan有望为针对传统药物存在吞咽或给药困难的患者带来希望。

  5、ubrogepant

       艾尔建针对成人偏头痛急性治疗的口服药物ubrogepant正在接受FDA的审查，预计在2019年第四季度做出审查决定。Ubrogepant是一种新型、高效、口服降钙素基因相关肽（CGRP）受体拮抗剂，如果获批，将成为美国25年来用于偏头痛（有或无先兆）急性治疗的首个口服CGRP受体拮抗剂。

       CGRP及其受体在与偏头痛病理生理学相关的神经系统区域表达，是偏头痛药物研发的热门靶点。在美国，已有3款CGRP抗体药物获批：诺华/安进Aimovig、梯瓦Ajovy、礼来Emgality。上月底，灵北制药19.5亿美元收购Alder，后者的CGRP抗体药物eptinezumab正在接受FDA审查。

       上月中旬，礼来口服药物Reyvow获FDA批准，用于成人伴或不伴先兆症状偏头痛的急性治疗。该药活性成分lasmiditan是一种口服、中枢神经系统渗透性、选择性、5-羟色胺1F（5-HT1F）激动剂，在结构上和机制上不同于目前已获批的偏头痛药物，且不存在血管收缩活性。值得一提的是，lasmiditan是“地坦（-ditan）”类药物中第一个也是唯一一个被批准用于成人偏头痛急性治疗的药物分子。

       Reyvow是20多年来FDA批准的首个新一类的急性偏头痛治疗药物，标志着急性偏头痛治疗的首个重大创新。需要注意的是，Reyvow不适用于偏头痛预防性治疗。

   6、Xtandi

       目前，辉瑞和安斯泰来前列腺癌药物Xtandi治疗男性转移性激素敏感前列腺癌（mHSPC）的补充新药申请正在接受FDA的优先审查，预计本季度做出审查决定。

       Xtandi是一种雄激素受体抑制剂，可抑制雄激素受体信号传导通路中的多个步骤，干扰睾酮结合前列腺癌细胞的能力，已被证明能够降低癌细胞的生长并诱导肿瘤细胞死亡。睾酮是一种男性激素，能够激化前列腺癌细胞的生长。

       Xtandi于2012年首次获批上市，用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC），在2018年获批治疗非转移性去势抵抗性前列腺癌（nmCRPC）。该药是全球最畅销的前列腺癌药物，2018年销售额高达36亿美元。

       作为前列腺癌领域临床开发项目的一部分，辉瑞与安斯泰来目前也正在开展另一项III期临床研究EMBARK（NCT02319837），在高危非转移HSPC男性患者中评估Xtandi+亮丙瑞林组合疗法、Xtandi单药疗法相对于亮丙瑞林单药疗法的治疗潜力。

       参考来源：Biotech Stocks Facing FDA Decision In November 2019