共同社消息，日本厚生劳动省13日决定，将疑难病症脊髓性肌肉萎缩症的基因治疗药“Zolgensma”列为公共医疗保险适用对象，药价为1.6707亿日元(约合人民币1102万元)。用药对象为未满2岁的患者。

       据悉，这种药只需使用一次即完成治疗，有望在20日适用。共同社称，对于等待治疗的患者与家属而言这是喜讯。另一方面，近年来随着医疗技术的进步，高价药接连上市，对保险财政的担忧也扩散开来。此前的较高价的药是19年5月适用医保、被寄望有效治疗部分白血病与恶性淋巴瘤的药物“kymriah”，价格为3349万日元。

       资料显示，脊髓性肌肉萎缩症(SMA)是一类以脊髓前脚角的运动神经元变性，导致肌肉无力萎缩为临床表现的一种病症。临床上可以分成婴儿型、中间型、少年行型等，其共同特点都是脊髓墙前角的细胞变性。临床表现为肌肉的萎缩无力、机体变形，会影响到内脏功能。其中，婴儿期发病的SMA是严重且常见的亚型。业内专家表示，患有SMA的儿童在执行基本生活功能方面遇到困难。大多数患有这种疾病的儿童由于呼吸衰竭而无法存活过幼儿期。

       该病症目前没有很好的治疗方法，主要以对症治疗和支持治疗等为主，不过从发展的趋势来看，基因治疗以及体外的基因的活化治疗被作为可以突破的一个方向。

       “Zolgensma”由制药巨头诺华制药生产与销售，是SMA治疗史上的重大突破，适用于治疗小于2岁的儿童SMA患者。该产品是一种针对SMA病因的基于腺相关病毒载体的基因疗法。该载体将人SMN基因的全功能拷贝靶向递送到运动神经元细胞中。输注一次Zolgensma可导致SMN蛋白在儿童运动神经元中表达，从而改善肌肉运动和功能，并提高SMA患儿的存活期。给药剂量是基于患者的体重来给药。

       2019年5月24日，美国FDA批准Zolgensma用于治疗小于2岁SMA儿童。由于Zolgensma是一种潜在的一次性治愈疗法，其价格非常高，定价为210万美元，即人民币1500万左右。据悉，考虑到价格昂贵，诺华制药还提供了分期5年支付的方式，每年需要支付42.5W美元。诺华预计每年有25人使用，销售额达42亿日元。

       不过由于该产品上市时间短，且有关其疗效稳定性和持久性的证据有限，使得Zolgensma成本效益和销售额无法被准确预测。对此，市场普遍认为，到2024年Zolgensma的销售额可达15亿美元以上。

       今年年初，诺华公布了其基因疗法Zolgensma鞘内给药治疗2型脊髓性肌萎缩症(SMA)患者I/II期STRONG研究的新数据，表明Zolgensma不但能够挽救患者的生命，而且能够让部分患者和健康儿童一样茁壮成长。

       Zolgensma在日本的药价受到了关注。共同社称，未满2岁患者的公共保险医疗费窗口自付比例为2成。在日本相关补贴制度下，这类患者几乎无需自费。