9月22日，百时美施贵宝(BMS)和蓝鸟生物(bluebird bio)共同宣布，FDA已正式受理其BCMA CAR-T疗法idecabtagene vicleucel (ide-cel，bb2121)的生物制品许可申请(BLA)，同时授予优先审评资格。

       与此同时，获中国首个“突破性疗法”认定的传奇生物/杨森JNJ-4528有望年底前递交BLA

       FDA已正式受理BMS与蓝鸟为ide-cel二次递交的生物制品许可申请(BLA)；

       5月份，FDA曾因CMC相关资料的缺失拒绝了Ide-cel的第一次上市申请；作为全球首个递交上市申请的BCMA CAR-T疗法，在此之前，Ide-cel已经获得FDA突破性疗法认定，以及欧洲药品管理局(EMA)的优先药物认定。

       Ide-cel是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体（CAR）T细胞免疫疗法，用于治疗至少已经接受过三种3种以上疗法（包括免疫调节剂，蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体）的成人多发性骨髓瘤的成年患者。

       作为在大多数多发性骨髓瘤(MM)细胞上表达(且几乎特异性表达)的蛋白，CAR-T细胞免疫治疗多发性骨髓瘤所聚焦最多的靶点非BCMA莫属；

       杀入血液瘤战场的BMS

       Ide-cel(原称bb2121)最早由bluebird开发，2013年，新基(Celgen)与bluebird就相关CAR-T在研管线达成合作开发条款，在2015-2018年逐渐明朗后，双方逐步修订了合作协议，将重心聚焦于bb2121研发与商业化，

       bluebird承担bb2121开发成本的50%，双方共享美国市场上市销售收益，新基则承担美国市场范围外的上市及商业化(bluebird享受里程碑付款及销售收益分成）

       自2019年年底，BMS以740亿美元的天价拿下新基(Celgen)收编为全资子公司后，包含liso-cel(JCAR017，CD19 CAR-T疗法)、Ide-cel(bb2121)在内的在研资产被尽收囊中；BMS杀入了血液瘤战场，而前者liso-cel目前已陆续在美国，欧盟，日本递交上市申请并进入审查阶段；

       当BMS出价收购新基时，双方无法就liso-cel、ide-cel和现已上市的多发性硬化症药物Zeposa的长期价值达成一致。

       为了敲定这笔交易，BMS与Celgen原董事会签订了一项或有价值权协议(CVR)，约定如若这三种药物都在限定时间内获得批准，则BMS将支付每股9美元额外费用(60亿美元)；几经波折，随着新申请的受理，FDA已将目标行动日期设定为2021年3月27日，在3月31日CVR到期之前留下了宝贵的回旋余地；

       预期2021年3月过批内上市

       上市申请的受理基于一项名为KarMMa的关键II期临床结果，该研究评估了Ide-cel对128例接受免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体治疗的高度难治的多发性骨髓瘤患者的疗效和安全性。结果表明：患者的客观缓解率（ORR）达到73.4%，完全缓解率（CR）达到31.3%。在中位随访时间为11.3个月时，这些患者的无进展生存期（PFS）达到8.6个月。

       Bluebird bio首席运营官Joanne Smith-Farrell表示：“FDA今日通过Ide-cel优先审评资格，标志着我们将靶向BCMA的CAR-T疗法，带给迫切需要新选择的多发性骨髓瘤患者的一个关键时刻。”

       “基于我们在经过大量预先治疗的晚期患者群体中产生的大量证据，我们对ide-cel作为一种重要治疗选择的潜力的仍然充满信心。我们将与BMS的合作伙伴一起，致力于继续与FDA合作，以快速的方式向患者提供这一有前景的疗法。”

       传奇生物/杨森紧随其后

       CD19之后，BCMA作为最受追捧的明确靶点，全球共有超过60条管线在研，多款靶向治疗产品ADC、双抗、CAR-T等均处于临床试验阶段；

       紧随其后的，是金斯瑞生物子公司传奇生物与杨森共同开发的JNJ-4528，同属治疗多发性骨髓瘤的靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体（CAR）T细胞免疫疗法，

       目前JNJ-4528业已获得FDA突破性疗法认定、欧洲EMA授予优先药物认定，并且斩获了中国首个“突破性疗法”这一特殊审评通道；据悉，传奇生物/杨森有望于2020年底之前向FDA提出上市申请。

       内容综合自：

       1、fiercebiotech丨FDA grants priority review to ide-cel, keeping Bristol Myers on track to deliver Celgene payday；Sep 22, 2020

       2、Biospace丨FDA Accepts BLA for bluebird and BMS' Multiple Myeloma CAR-T Treatment；Sep 22, 2020