北京时间2022年7月21日，君实生物（1877.HK，688180.SH）宣布，由公司自主研发的抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗用于治疗鼻咽癌（NPC）获得欧盟委员会（EC）授予的孤儿药资格认定，该决定基于欧洲药品管理局（EMA）的赞成意见。截至目前，特瑞普利单抗已累计获得欧盟和美国药品监管机构授予的6项孤儿药资格认定，涉及黏膜黑色素瘤、鼻咽癌、软组织肉瘤、食管癌和小细胞肺癌治疗领域。

       君实生物首席医学官Patricia Keegan博士表示："继美国FDA授予突破性疗法和孤儿药资格认定之后，欧盟委员会也对特瑞普利单抗用于治疗鼻咽癌授予孤儿药资格认定，这让我们备受鼓舞。鼻咽癌是一种侵袭性极强的恶性肿瘤，因其亚洲区域高发的特点，欧美国家在鼻咽癌创新疗法开发方面较为缓慢。尽管新兴的肿瘤免疫疗法已在多个瘤种当中取得了确证性的疗效，但尚未有任何免疫检查点抑制剂在欧美获批用于鼻咽癌的治疗。遵循‘立足中国，布局全球'的国际化战略，君实生物已率先将免疫疗法引入中国晚期鼻咽癌患者的治疗，期待在不远的未来，这一创新疗法也能让欧美乃至全球患者获益！"

       根据欧盟委员会的定义，孤儿药（Orphan Medicinal Product）被用于诊断、预防或治疗那些危及生命或者非常严重的疾病，并且患者比例不超过欧盟人口总数万分之五。欧盟《孤儿药法规》确立了孤儿药资格认定的集中审批程序，并为孤儿药的研发和上市制定了激励措施。

       获得孤儿药资格认定后，君实生物可从多项激励措施中获益，包括但不限于：（1）获得方案协助（EMA为获得认定的孤儿药提供专门的科学建议）；（2）可享受药品集中审批程序（企业可直接向EMA提交上市/有条件批准申请，由此获得的欧盟委员会建议或决议在所有欧盟国家均有效）；（3）上市后享有10年市场独占权；（4）监管活动费用减免（涉及方案协助、上市许可申请与核查、上市后变更申请和年费）。

       在鼻咽癌治疗领域，君实生物已完成两项关键注册临床试验JUPITER-02（一项随机、双盲、安慰剂对照、国际多中心III期临床研究）和POLARIS-02（一项多中心、开放标签、II期临床研究），贯穿了复发/转移性鼻咽癌的一线至后线治疗。相关研究结果多次获得国际学界高度关注，曾以"重磅研究摘要"形式（#LBA2）入选美国临床肿瘤学会年会（ASCO 2021）全体大会，荣登国际顶尖期刊《自然-医学》杂志封面（Nature Medicine，影响因子：87.241），获得《临床肿瘤学杂志》（Journal of Clinical Oncology，影响因子：50.717）在线发表。

       基于上述两项研究结果，特瑞普利单抗陆续受到中国和海外药品监管机构认可。2021年，特瑞普利单抗的两项鼻咽癌新适应症获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，成为全 球首 个获批鼻咽癌治疗的免疫检查点抑制剂。美国食品药品监督管理局（FDA）也针对其鼻咽癌适应症授予2项突破性疗法认定和1项孤儿药资格认定，并于近期受理了该药物重新提交的生物制品许可申请（BLA）。如若批准，特瑞普利单抗也将成为美国首 个且唯一用于鼻咽癌治疗的肿瘤免疫药物。