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       近日，传奇生物在美国新泽西州萨默塞特公布了CARTITUDE-4研究的积极总生存期（OS）结果。

       这是一项正在进行的全球随机开放标签的3期研究，评估CARVYKTI®（cilta-cel，西达基奥仑赛）与泊马度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或达雷妥尤单抗、泊马度胺和地塞米松（DPd）在复发且来那度胺耐药的多发性骨髓瘤成人患者中的疗效和安全性。这些患者既往接受过一至三线治疗，包括蛋白酶体抑制剂（PI）和免疫调节剂（IMiD）。在预先设定的试验第二次中期分析中，CARVYKTI®在总生存期（OS）上显示出显著统计学差异且具有临床意义的改善。安全性结果与CARVYKTI®已知安全性一致，未识别新的安全信号。

       这些最新结果将在即将召开的医学会议上公布，并与监管机构分享，以便在全球范围内更新产品标签。

       来自CARTITUDE-4的数据支持了美国食品药品监督管理局（FDA）于2024年4月5日批准CARVYKTI?用于治疗既往接受过至少一线治疗方案（包括一种蛋白酶体抑制剂（PI）和一种免疫调节剂（IMiD））且对来那度胺耐药的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。CARVYKTI?是美国FDA批准的首个且唯一靶向BCMA的CAR-T细胞疗法，用于治疗既往接受过至少一线治疗方案的多发性骨髓瘤患者。

       关于CARVYKTI®（CILTA-CEL，西达基奥仑赛）

       西达基奥仑赛是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，使用嵌合抗原受体（CAR）的转基因对患者自身的T细胞进行修饰，以识别和消除表达BCMA的细胞。BCMA主要表达于恶性多发性骨髓瘤B细胞谱系、晚期B细胞和浆细胞的表面。西达基奥仑赛的CAR蛋白具有两种靶向BCMA单域抗体，对表达BCMA的细胞具有高亲和力，在与表达BCMA的细胞结合后，CAR可促进T细胞活化、扩增，继而清除靶细胞。

       2017年12月，杨森与传奇生物签订了全球独家许可和合作协议，以开发和商业化西达基奥仑赛。2022年2月，西达基奥仑赛获得美国FDA批准上市，5月获得欧盟EC授予的附条件上市许可，9月获得日本MHLW批准上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，商品名为CARVYKTI?。西达基奥仑赛于2019年12月在美国和2020年8月在中国获得突破性疗法认定。此外，西达基奥仑赛于2019年4月获得欧盟委员会优先药物资格认定。美国FDA、欧洲EMA和日本PMDA分别于2019年2月、2020年2月及2020年6月授予西达基奥仑赛孤儿药资格认定。2022年3月，欧洲药品管理局的孤儿药品委员会一致建议，根据临床数据（治疗后完全缓解率有所改善且持续存在）维持西达基奥仑赛的孤儿药认定。

       关于CARTITUDE-4

       CARTITUDE-4(NCT04181827)是一项国际、随机、开放标签的3期研究，评估西达基奥仑赛与泊马度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或达雷妥尤单抗、泊马度胺和地塞米松（DPd）在既往接受过一至三线治疗（包括一种PI和一种IMiD）的复发且来那度胺耐药的多发性骨髓瘤成人患者中的疗效和安全性。

       关于多发性骨髓瘤

       多发性骨髓瘤被认为是不可治愈的血液肿瘤，是由于骨髓中的浆细胞过度增殖导致的恶性疾病。预计2024年美国将有超过35000人被诊断为多发性骨髓瘤，超过12000人死于该疾病。虽然一些多发性骨髓瘤患者无明显症状，是由于出现症状而被确诊，这些症状可能包括骨病、低血细胞计数异常、血钙升高、肾脏问题或感染等。