银河娱乐网页版彩票 诺华布西珠单抗新药在华申报第三项适应症

       2024年12月21日，诺华公司宣布其新药布西珠单抗注射液的第三项适应症已在中国国家药监局药品审评中心（CDE）提交上市申请。这标志着布西珠单抗在成功应用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）和糖尿病黄斑水肿（DME）之后，于中国市场迎来了其第三项适应症申报的又一重要进展。尽管具体适应症尚未公示，但根据公开资料推测，本次申报的适应症极有可能是增殖期糖尿病性视网膜病变（PDR）。

       药物研发背景

       糖尿病性视网膜病变（DR）是糖尿病最常见的微血管并发症之一，也是导致工作人群不可逆性视力损伤的首要原因。PDR作为DR的晚期阶段，以视网膜出现异常新生血管为标志，并可发生玻璃体积血、牵引性视网膜脱离、新生血管性青光眼等并发症，严重危害患者的视觉功能。据统计，全球约有4.63亿糖尿病患者，其中约三分之一可能患有DR，而PDR患者的比例更是不容忽视。

       PDR的治疗一直是眼科医学研究的重点。传统疗法主要包括全视网膜激光光凝治疗，尽管这种疗法在一定程度上能够控制病情，但患者往往需要多次治疗，且视力改善有限。因此，开发新型、有效的治疗药物显得尤为重要。然而，现有的抗VEGF药物，如雷珠单抗、康柏西普等，虽然在一定程度上能够控制DR的进展，但仍然存在一些不足。例如，这些药物通常需要每月或每两月进行玻璃体腔内注射，频繁的治疗和随访要求给患者和医疗资源都带来了沉重负担。此外，由于随访和治疗不足，许多患者无法获得持续有效的积液消退，治疗效果并不理想。因此，研发新一代抗VEGF药物，以提高治疗效果、减少治疗频率、降低患者负担，成为眼科医学界的重要课题。

       新药布西珠单抗作用机制和优势

       布西珠单抗（Brolucizumab，也称为RTH258）是诺华公司研发的一种新型人源化单链抗体片段，分子量仅为26kDa，是一种全VEGF-A抑制剂。与现有的抗VEGF药物相比，布西珠单抗具有更高的亲和力、更强的组织渗透力和更小的全身副反应。这些特点使得布西珠单抗在治疗DR方面具有显著的优势。

       布西珠单抗的作用机制主要是通过抑制VEGF-A的活性，从而阻断新生血管的形成，减少血管的通透性，达到控制DR进展的目的。由于布西珠单抗的分子量较小，它能够更快地渗透到视网膜组织中，与VEGF-A结合并抑制其活性。此外，布西珠单抗的亲和力高，能够更有效地与VEGF-A结合，从而延长药物在视网膜组织中的滞留时间，提高治疗效果。

       除了作用机制上的优势外，布西珠单抗在治疗DR方面还具有其他显著的优势。首先，布西珠单抗能够更早地吸收视网膜内积液和视网膜下积液，从而减轻视网膜水肿，改善患者的视力。其次，布西珠单抗的注射频率较低，负荷期后只需要每3个月注射一次，这大大降低了患者的治疗负担和医疗资源消耗。此外，布西珠单抗在持续改善解剖结构方面也具有明显的优势，能够更有效地控制DR的进展，减少并发症的发生。

       布西珠单抗的临床应用不仅限于DR的治疗。由于其具有广泛的抗血管生成作用，布西珠单抗还可能用于其他与新生血管形成相关的眼科疾病的治疗，如湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）、糖尿病黄斑水肿（DME）等。这些疾病的发病机制与DR相似，都与VEGF的异常表达密切相关。因此，布西珠单抗在这些疾病的治疗中也具有广阔的应用前景。

       临床研究

       布西珠单抗的临床数据为其在治疗DR方面的疗效和安全性提供了有力支持。一项全球3期注册研究（CONDOR研究）评估了布西珠单抗6mg治疗PDR的疗效。该研究纳入了全球范围内的PDR患者，其中包括了来自中国的大量患者。研究结果显示，布西珠单抗在PDR患者中维持视力显著优于传统疗法（全视网膜激光光凝治疗）。

       在CONDOR研究的54周时，布西珠单抗组的患者中无PDR者比例是对照组的近三倍（63.8% vs 22.4%）。此外，布西珠单抗组的患者在最佳矫正视力（BCVA）和糖尿病性视网膜病变严重程度（DRSS）评分方面也表现出更好的改善效果。这些结果表明，布西珠单抗在治疗PDR方面具有显著的疗效和安全性。

       值得注意的是，在中国人群中，布西珠单抗的疗效和安全性与整体人群相一致。与全视网膜激光光凝治疗组相比，布西珠单抗组的患者在BCVA和DRSS评分方面表现出更好的改善效果，且更低比例的患者存在PDR、累及黄斑中心的DME以及威胁视力的并发症。这些结果进一步证实了布西珠单抗在治疗中国PDR患者中的疗效和安全性。

       此外，布西珠单抗的注射频率也较低，负荷期后只需要每3个月注射一次。在CONDOR研究中，布西珠单抗组的患者在负荷期接受每6周一次的布西珠单抗治疗，共3次；在维持期，治疗间隔延长至12周，在48周后可根据疾病活动度评估延长治疗间隔（每次延长6周），最多延长至24周。若维持期内出现病情恶化则将治疗间隔再次缩短至每6周一次。这种灵活的注射方案使得布西珠单抗在治疗DR方面具有更高的患者依从性和更低的医疗资源消耗。

       布西珠单抗注射液价值

       从市场角度来看，DR作为全球范围内最常见的微血管并发症之一，具有庞大的患者群体和广阔的市场需求。据统计，全球约有4.63亿糖尿病患者，其中约三分之一可能患有DR。在中国，随着人口老龄化和生活方式的改变，DR的发病率也在逐年上升。因此，布西珠单抗注射液的市场前景十分广阔。从病患数量来看，DR患者数量庞大，且呈现出年轻化的趋势。许多患者在确诊时已经进入DR的晚期阶段，如PDR，面临着严重的视力损失和并发症的风险。布西珠单抗注射液的上市将为这些患者提供新的治疗选择，有望提高他们的生活质量，减少并发症的发生。据市场研究数据显示，全球眼科药物市场规模持续增长，预计到2026年将达到数十亿美元。在中国市场，随着"十四五"眼健康政策的推动和眼科医疗水平的提高，布西珠单抗注射液的市场需求将进一步扩大。

       结语

       诺华新药布西珠单抗注射液的第三项适应症在华申报上市，标志着该药物在治疗增殖期糖尿病性视网膜病变（PDR）方面取得了重要进展。布西珠单抗以其独特的作用机制、显著的疗效和安全性，为DR患者带来了新的治疗选择。

       参考文献：

       1.中国国家药监局药品审评中心(CDE)网站.