纳斯达克上市的Solid生物科学公司披露，美国食品药品管理局FDA对其治疗罕见病，杜氏进行性肌营养不良的基因疗法, SGT-001的研究进行了部分叫停。

       杜氏进行性肌营养不良又称DMD，是一种全身神经和肌肉退行性疾病，症状通常出现在男孩子身上。

       SGT-001开发用于杜氏肌营养不良（DMD）治疗的基因疗法，去年11月刚刚进入一期和二期临床试验治疗DMD患者。

       SGT-001通过真人电竞体育（AAV）载体递送的，其设计为通过递送微营养蛋白来稳定肌营养蛋白（dystrophin），dystrophin的异常是DMD的发病原因。

       这对于一个有希望的新药来说不啻一个打击。这意味着，Solid无法以高剂量SGT-001进行临床试验。

       (SGT-001是Solid最有希望的交易治疗DMD新药）

       这将毫无置疑，对SGT－001的研发“产生负面影响”。

       为什么FDA会叫停这个高剂量的SGT-001的临床试验呢？

       原因在于：高剂量的基因治疗可能带来的安全风险。

       “可能有一种污染物，当你达到一定的剂量就成了一个问题，只是目前我们还不明确。”斯坦福大学的基因治疗师兼儿科和遗传学教授马克·凯（Mark Kay）对生物世纪表示。

       雪上加霜的是，Solid公司的科学顾问，基因治疗领域的大咖先驱詹姆斯-威尔逊（James Wilson）宣布从公司辞去科学顾问一职。

       这位学术大牛在人类基因疗法的发表文章，指出 “人们对真人电竞体育的高剂量系统性给药的潜在风险的担忧正在涌现”。

       威尔逊认为，**风险可能是“高剂量静脉输送AAV载体的普遍性”。

       这个结论的原因是，在动物研究中，接受高剂量系统性给药的猴子出现了肝 脏和神经**。

       在三个接受这种高剂量AAV治疗后，均出现转氨酶升高；其中两个得到缓解，而另一个发展成急性肝衰竭和休克。

       威尔逊提出，高剂量的AAV载体治疗可能会对肝细胞造成直接损伤，并可能激活可导致凝血障碍的全身性炎症。

       北卡大学药学院的肖啸教授在给健点子的评论指出，接受基因治疗的DMD患者的用药量一般较大，达到眼科患者用药量的几千倍。

       肖教授指出，目前的反应来看，正在进行真人电竞体育研发的公司的股票价格都没有出现大幅的波动。

       这些公司包括：Abeona公司，Audentes公司， RegenXBio公司；Sangamo疗法，均出现了有限的小幅度下滑。而Solid公司下跌最多。但在第二天的交易中，也得以收复失地。

       （Solid公司的AAV遭部分叫停，股价受挫）

       而另一家研究真人电竞体育治疗脊髓性肌萎缩（SMA）的AveXis公司，收盘时不跌反而上涨。

       真人电竞体育作为一个有希望的疗法，会克服这个困难，度过这个眼前的坎吗？

       Solid公司还能继续完善工艺，提高生产能力，为罕见病DMD患者带来希望吗？

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