基石药业（苏州）有限公司（以下简称“基石药业”或“公司”）宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）近期批准公司成纤维细胞生长因子受体-4（FGFR4）抑制剂BLU-554（CS3008）在中国开展I期临床试验。BLU-554由公司合作伙伴Blueprint Medicines开发，基石药业拥有此款产品在大中华区的独家开发及商业化授权。

       此次获批的I期临床试验为BLU-554全球I期临床试验的一部分，针对FGFR4激活的未经酪氨酸激酶（TKI）治疗的肝细胞癌（HCC）患者展开，旨在评估在这部分患者中BLU-554的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和初步疗效。基石药业和Blueprint Medicines都期待在中国可以尽快实现首例患者入组。

       HCC是最常见的肝癌类型。在我国HCC是第三位的肿瘤致死病因，每年约有46.6万新发病例和约42.2万死亡病例。其中大约30%的HCC患者为FGFR4激活导致。大多数中国患者（55%）直到疾病晚期才被确诊。目前针对晚期HCC尚无理想的治疗手段。

       BLU-554是一种FGFR4 的强效、高选择性小分子抑制剂。根据Blueprint Medicines在2017年欧洲临床肿瘤协会年会（ESMO）公布的I期初步临床数据，截止至2017年8月18日，38名经过多次化疗治疗的FGFR4驱动的HCC患者中，6例患者（16%）获得客观缓解，26例患者（68%）获得疾病控制，18例患者（49%）肿瘤负荷减少，5例未经过TKI治疗的患者，初步证据显示疾病控制期延长。BLU-554耐受良好，大多数不良反应为1-2级。

       基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士表示：“与目前治疗手段相比，BLU554的数据显示了令人乐观的耐受性和疾病控制率。我们还计划在2019年展开BLU-554与CS1001联合治疗HCC患者的I期试验，希望能够为HCC患者带来更多有效的治疗选择。”

       关于BLU-554

       BLU-554是一款口服的、高选择性、不可逆的FGFR4抑制剂，由Blueprint Medicines公司开发，可以以极高的特异性抑制FGFR4，从而避免了对FGFR1，FGFR2和FGFR3的作用。Blueprint Medicines正在开发BLU-554用于治疗FGFR4激活导致的肝细胞癌，预计此类患者约占肝细胞癌患者的30%。BLU-554已获得美国食品和药物管理局授予的孤儿药资格。

       2018年6月，基石药业与美国Blueprint Medicine公司签署了一项许可协议，获得了在大中华区开发与商业化BLU-554的独家权利。Blueprint Medicine保留在大中华区以外地域开发及商业化BLU-554的权利。

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