日前，致力于罕见病新药研发的Alexion Pharmaceuticals公司宣布，其首款C5补体抑制剂Soliris（eculizumab）的补充生物制剂许可申请（sBLA）被美国FDA接受，用于治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）。同时，FDA授予其优先审评资格，预计在今年6月给予批复。

       NMOSD是一种罕见的中枢神经疾病，患者会经历无法预测的复发，每次复发会加重病症，逐步导致失明和瘫痪，甚至呼吸衰竭、过早死亡。这种疾病目前尚无已批准的疗法。

       大约四分之三的NMOSD患者体内会自行产生抗水通道蛋白4（AQP4）的抗体。而AQP4对于大脑和脊髓的某些细胞有至关重要的作用，它与自体抗AQP4抗体结合后，会激活免疫系统的补体级联反应，导致脊髓和视神经细胞的脱髓鞘和死亡。

       Soliris（eculizumab）是一种“first-in-class”补体抑制剂，通过抑制补体级联反应终端的C5蛋白起作用。此前，Soliris已经在多个国家获得批准，用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）和抗乙酰胆碱受体抗体阳性的重症肌无力（anti-AchR+ gMG）等与补体有关的罕见病。

       此次被接受的sBLA基于名为PREVENT的临床3期试验数据。该试验采用双盲、安慰剂对照，在复发的AQP4抗体阳性NMOSD患者中评估了eculizumab的安全性和有效性，获得了积极的结果，Soliris治疗可使NMOSD复发风险降低94.2%。该药在美国、欧盟和日本获得治疗NMOSD的孤儿药资格。

       “鉴于复发会使NMOSD患者不断衰弱，而目前又没有已批准的疗法，我们正在努力尽快把Soliris带给患者，”Alexion公司执行副总裁兼研发负责人John Orloff博士表示：“基于坚实的临床数据，我们相信Soliris能够提供显著的疗效，同时我们期待通过与FDA的合作快速完成审评。”

       参考资料：

       [1] FDA Grants Priority Review And Accepts SBLA Of SOLIRIS? (Eculizumab) As A Treatment For Patients With Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD). Retrieved Feb. 25, 2019, from https://news.alexion.com/press-release/product-news/fda-grants-priority-review-and-accepts-sbla-soliris-eculizumab-treatment-

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