近日，美国FDA批准了诺华公司用于一次性治疗脊髓性肌萎缩（SMA）的基因疗法Zolgensma上市。

       作为一款备受瞩目的基因疗法，Zolgensma可根本性地解决1型SMA的遗传病因，在一次性治愈罕见遗传病史上也具有绝对的里程碑进展。

       据媒体报道，该药一针药标价210万美元，折合约1448万人民币，堪称史上最贵药物。

       救命药=天价药？

       据悉，SMA 是最常见的致死性神经肌肉疾病之一，也是导致婴儿死亡的头号遗传病因，由单基因运动神经元存活基因SMN1缺陷引起。根据疾病的发生时间和严重程度，SMA 可分为 1 型、2 型、3 型和 4 型，大约 60% 的SMA患者是 1 型，也是最严重的一种类型。

       罹患SMA的孩子，运动神经元—脑干和脊髓中的神经细胞会被逐步破坏，运动神经元控制手臂，腿，胸部，面部，喉咙和舌头的运动。

       因此，患儿将会慢慢失去说话，走路的能力，到最后，他们甚至无法呼吸和吞咽，并最终会被疾病夺去性命。

       有数据估计，SMA 发病率为 1/6000~1/10000，也就是说每 10000 名新生儿中就有一人受此影响，其中90%的患病婴儿活不过2岁。

       虽然治疗SMA的药物Zolgensma已成功面市，但并不是人人都负担得起，一支药物就要天价210万美元（约1448万元），堪称有史以来最昂贵的药物。

       过去市面上只有一种治疗此疾病的药物，如今推出Zolgensma，无疑是给了病童父母极大希望，但相关专家也质疑：“许多药物的问题在于它们太贵，有需要的人根本负担不起。”

       网友纷纷质疑：这是在拿孩子的命要挟家长，讨要赎金。但医药公司则称治疗该病只需一支药，且在医保覆盖范围内，还可以分期付款。

       该公司CEO表示，由于这种疗法只进行一次，所以费用比目前的疗法都要便宜，该疗法约为长期治疗费用的一半，患者若存活五年，相当于每年花费42.5万美元，而现有的该疾病疗法，第一年费用就需75万美元。而且在医保范围内，就像贷款一样，保险公司会在五年内分期付款。

       通过该疗法后痊愈儿童的家长则表示，生命无法用金钱衡量。

       显然，让每一位患者都变有钱，或者让药企赔本大降价，都是不太现实的想法。但这并不意味着就没有办法解决救命药的天价费用问题。换个角度看，一个没有存款但买了健康险的癌症患者，却可以获得一笔比自己买保险投入多很多的可观资金用于自己的疾病治疗。

       昂贵药物盘点

       除了上述用于一次性治疗脊髓性肌萎缩（SMA）的基因疗法Zolgensma，还有很多药物的也是非常昂贵的，让我们一同盘点一下。

       1、Actimmune 52322美元/月

       该药适用于治疗骨硬化症（Osteopetrosis）和慢性肉芽肿病（Chronic Granulomatous Disease）两种罕见病。患者一般每周注射3次Actimmune，每月平均注射12剂，每剂的价格为4360美元。

       2、Myalept 46328美元/月

       Myalept由Aegerion公司研发，是一款用于治疗全身性脂肪营养不良（Generalized Lipodystrophy）孤儿药，也是目前控制这种罕见病的唯一药物。患者通常每月使用10剂，每剂标价约4632美元。

       3、Daraprim 45000美元/月

       该药是一种专门治疗寄生虫（如弓形虫病）感染的药，由Vyera制药公司（前身是图灵制药）销售。值得提及的是，Daraprim的价格是在2015年，由公司前CEO—Martin Shkreli将其价格从每片13.50美元提高到750美元左右，从而引发了一场药物定价风暴。随后受到严格审查，但其标价仍居高不下。

       4、Cinryze 44141美元/月

       该药由Shire公司生产，用于治疗遗传性血管性水肿（hereditary angioedema，一种罕见的危及生命的遗传性疾病），每月标准用药量(16剂)，标价是44140美元。据悉，Shire公司提供OnePath Co-Pay Assistance Program援助计划，有商业保险的患者可获得低至0美元的价格。

       5、Takhzyro 44140美元/月

       Takhzyro以 标价44140美元/月位居第五，同样为Shire公司研发，并于2018年8月获FDA批准治疗遗传性血管性水肿（hereditary angioedema）。患者通常每月需要注射两剂，每剂标价22070美元。

       6、Chenodal 42570美元/月

       该药由Retrophin公司销售，是一种治疗胆结石的药物。Chenodal的每月费用是42,570美元（每片药价为473美元，患者通常需要服用90片）。

       据悉，Chenodal的价格在2014年增长了5倍，其背后操纵者是使Daraprim价格暴涨的Martin Shkreli。该药虽已过专利保护期，但由于“封闭分销系统”的保护，其它制药企业研发亦不能生产这种药物。

       7、Juxtapidl 40671美元/月

       Juxtapid由Aegerion制药公司生产，适用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症（Homozygous FamilialHypercholesterolemia，一种由基因突变导致的心血管疾病），通常需患者每月服用28粒药。

       8、H.P. Acthar 38892美元/月

       该药由Malnkkrdt制药公司生产，适用于多种疾病，包括类风湿性关节炎、多发性硬化症、婴儿痉挛、眼科疾病、银屑病性关节炎等。患者通常每月注射一剂即可。

       9、Tegsedi 34600美元/月

       Tegsedi在2018年6月获批上市，用于治疗家族性淀粉样物多发性神经病（Hereditary Transthyretin Amyloidosis，一种罕见疾病）引起的神经损伤。患者需要接受适当的给药技术培训，通常每月使用量为4剂，每剂标价为8650美元。

       10、Ravicti 33572美元/月

       该药由Horizon公司生产，用于治疗治疗尿素循环障碍（Urea Cycle Disorders，一种会导致血液中氨含量过高的基因疾病）。适用人群可为2个月以上的儿童，患者通常每个月需要使用7瓶。

       11、Vitrakvi 32800美元/月

       该药于2018年11月26日获FDA批准上市，主要用于治疗患有NTRK基因融合的局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者，而且它的有效率高达75%，是FDA批准的第一个不区分肿瘤来源用于初始治疗的方法。

       拜耳曾表示，口服胶囊形式的Larotrectinib采购价格为每月32,800美元（30天100mg），每年可能花费393600美元（约270多万人民币），而某些儿童患者的口服液体制剂为每月1.1万美元。这样的天价对罕见病患者来讲，不是吃掉一套房子就能买单。鉴于此，拜耳公司也表示资助的慈善机构将免费提供该药物。

       12、Firazyr 32468美元/月

       Firazyr是Shire公司第三款上榜的药物，用于治疗遗传性血管性水肿。然而，与上述Cinryze有所不同，Cinryze用于发作前的肿胀预防，而Firazyr用于发作后。由于患者平均每月遭受2-4次发作，大多数患者每月需用1盒（3针）Firazyr，即治疗成本达32468美元。

       13、Cuprimine 31426美元/月

       该药是榜单中“资历”最老的一款药物，适用于由Wilson疾病（Wilson’s Disease）治疗引发的铜累积。患者饭后服用一粒胶囊，每粒的标价是超过261美元。

       14、Sovaldi 28000美元/月

       Sovaldi由吉利德公司生产，用于治疗丙肝。患者需服药12周，价格为1000美元一片，每月的用药费用为28000美元。

       15、Viekira Pak 27773美元/月

       该药的优势在于治疗美国最常见的丙肝类型，适用人群广泛。但因其包装由多种药片组成，患者服用不方便，加之市场涌入越来越多的肝炎药物，Viekira Pak已然不再是治疗丙型肝炎的首选用药。

       16、Viekira XR 27773美元/月

       ViekiraXR是Viekira Pak的缓释剂型，也用于基因1型丙肝患者的治疗，与Viekira Pak不同的是，患者每天只需服用一片即可。而后，艾伯维推出了Mavyret，可在8周内治愈肝炎，位居本次排行榜的第二位。据艾伯维2018年财报，Mavyret全年创收34.38亿美元。

       17、Orfadin 27247美元/月

       Orfadin适用于1型遗传性酪氨酸血症（HT-1，一种由酪氨酸代谢障碍所致的罕见遗传性疾病）。该药的使用剂量因人而异，但大多数患者每月需服用30粒20毫克的胶囊，每粒定价为908美元。

       18、Tibsovo 26115美元/月

       Tibsovo由Agios Pharmaceuticals研发，于2018年7月获批上市，是首个针对IDH1酶的靶向抑制剂，适用于治疗特定基因突变患者的急性髓性白血病（Acute Myeloid Leukemia）的药物。

       19、Cerdelga 26000美元/月

       Cerdelga是由赛诺菲旗下子公司健赞(Genzyme)研发，用作特定1型戈谢病(Gaucher disease)成人患者唯一的一线口服疗法，是继Cerezyme(注射用伊米苷酶，imiglucerase)的另一款治疗戈谢病的口服制剂。

       据悉，Cerezyme曾是全球最贵的药，患者每年的治疗成本高达30万美元。拥有同样适应症的Cerdelga与前者标价相差无几。而夏尔(Shire)的Vpriv和辉瑞(Pfizer)的Elelyso两款用于治疗戈谢病的注射液标价不如Cerdelga高。

       20、Remodulin 25466美元/月

       Remodulin由United Therapeutics研发，以标价25466美元/月排名第二十位。该药用于治疗肺动脉高压。患者通常需要每月注射2剂，每剂定价12733美元。

点击下图，观众预登记成功送20元话费