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银河娱乐网站网址大全官网平台 高氨血症患者的福音 国产苯丁酸钠散获批在即

热门推荐: 尿素 高氨血症 苯丁酸钠散
作者:Dopine  来源:CPhI制药在线
  2021-05-17
日前,兆科药业3类仿制药苯丁酸钠散的上市申请(相关受理号为CYHS1800114)进入行政审评阶段,预计不日将正式获批。

       日前,兆科药业3类仿制药苯丁酸钠散的上市申请(相关受理号为CYHS1800114)进入行政审评阶段,预计不日将正式获批,用于辅助治疗氨基甲酰磷酸合成酶(CPS)、鸟氨酸氨甲酰基转移酶(OTC)或精氨基琥珀酸合成酶(AS)缺乏而致的慢性尿素循环紊乱(UCD)导致的高氨血症

兆科药业3类仿制药苯丁酸钠散的上市申请进入行政审评阶段

       高氨血症,也称高血氨症,是一种尿素循环代谢病,是一组以血氨增高为共同特点的新生儿期或儿童期代谢障碍。临床表现主要有氨中毒的各种症状,但因酶缺陷的程度和起病的早晚而有大的差异。发病率在1/7万~10万(活产婴儿)以下,其中以精氨酰琥珀酸尿症和高赖氨酸血症较为多见。

       尿素循环可以将机体各种代谢途径中产生的"有毒"的氨合成"无毒"的尿素,并由尿液排出。尿素循环障碍(UCD)是指尿素循环过程中所需的酶活性降低或缺乏,导致氨的代谢受阻、血氨增高而引起的疾病。与尿素循环相关的有6种酶及2种转运蛋白任何一种出现结构或功能缺陷,都会影响尿素合成,导致尿素循环障碍,引起N-乙酰谷氨酰胺合成酶缺乏症、氨甲酰磷酸合成酶Ⅰ缺乏症、鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症、瓜氨酸血症I型、希特林蛋白缺乏症、精氨酸琥珀酸尿症、精氨酸血症、鸟氨酸-δ-转氨酶缺乏症8种疾病。

       高氨血症的治疗需结合饮食和药物,饮食上严格限制蛋白质类的摄入,治疗药物包括精氨酸、乳果糖等,其中精氨酸可以促进氨的排出,但不适用于精氨酸酶缺陷所致的高氨血症。乳果糖通过降低肠道PH来减少氨的吸收,来降低血氨水平。

       苯丁酸钠是前体药物,其活性代谢产物苯 乙 酸 盐通过与谷氨酸和氨结合生成苯乙酰谷酰胺来介导氮的排出。1996年5月,Ucyclyd Pharma公司的苯丁酸钠散被FDA批准用于治疗因氨基甲酰磷酸合成酶(CPS)、鸟氨酸氨甲酰转移酶(OTC)或精氨基琥珀酸合成酶(AS)缺乏而致的慢性尿素循环紊乱导致的高氨血症,商品名为Buphenyl。

       2013年2月,Hyperion Therapeutics(2015年3月被Horizon Pharma收购)基于 Buphenyl开发的苯丁酸甘油酯(Glycerol phenylbutyrate)被FDA批准用于治疗某些先天性尿素循环障碍引起的高氨血症,商品名为Ravicti。2019年1月,Ravicti(苯丁酸甘油酯)被FDA批准扩大适用人群,用于2个月以下尿素循环障碍(UCD)的婴儿。

       值得一提的是, Ravicti在美国药品价格跟踪网站GoodRxGoodRx整理出的《2021年全球最昂贵药品TOP10名单》中排名第九。据悉,2021年1月,Ravicti的标价上涨4.8%,升至每瓶5273美元,(按标价计算)年费用高达69万美元,

       在国内,还没有任何一款苯丁酸钠产品获批上市,不过博鳌乐城维健罕见病临床医学中心已经引进Ravicti用于治疗尿素循环障碍疾病。

       据insight数据库,贝达药业、兆科药业等几家企业已经开始布局苯丁酸钠仿制药市场。其中兆科药业苯丁酸钠散的3类仿制药上市申请于2018年6月被CDE受理,随后被纳入优先审评。此次,兆科药业苯丁酸钠散的上市申请进入行政审批阶段,预计不日将正式获批,为国内尿素循环障碍所致的高氨血症患者提供新的选择。

优先审评

       此外,除了苯丁酸钠,美国FDA在2010年批准recordati公司的carbaglu(carglumic )用于治疗N-乙酰谷氨酸合酶(NAGS)缺乏症引起的高氨血症。与苯丁酸钠不同,Carbaglu作为N-乙酰谷氨酸(NAG)的替代物,通过激活氨甲酰磷酸合成酶(CPS 1),改善或恢复尿素循环功能,促进氨解毒和尿素生成。今年1月份,carbaglu又被FDA批准用于治疗丙酸血症(PA)或甲基丙二酸血症(MMA)引起的急性高氨血症的儿科和成人患者。

       而且,Versantis公司的VS-01于2020年10月被FDA授予治疗尿素循环障碍的儿科罕见病资格认定。VS-01是一种基于脂质体的创新解毒疗法,可作为肝和肾衰竭期间积累的大量有毒代谢物的清除增强剂。该药起效快,可作为急诊急性高氨血症的首选药物。       

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