北京时间2022年4月13日，君实生物（1877.HK，688180.SH）宣布，由公司自主研发的抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗用于治疗小细胞肺癌（SCLC）获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（Orphan-drug Designation）。这是特瑞普利单抗获得的第五项孤儿药资格认定，此前特瑞普利单抗治疗黏膜黑色素瘤、鼻咽癌、软组织肉瘤及食管癌已分别获得FDA孤儿药资格认定。

       孤儿药（Orphan-drug）又称为罕见病药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。FDA授予的孤儿药资格认定适用于在美国地区针对少于20万患者的罕见病的药物和生物制剂。本次获得FDA颁发的孤儿药资格认定，有助于特瑞普利单抗在美国的后续研发、注册及商业化等方面享受一定的政策支持，包括但不限于（1）临床试验费用的税收抵免；（2）免除新药申请费；（3）上市后享有7年的市场独占权且不受专利的影响。本次认定将在一定程度上降低新药研发投入，加快推进临床试验及上市注册的进度。

       肺癌是目前全球发病率第二、死亡率第一的恶性肿瘤1。根据GLOBOCAN 2020发布的数据显示，2020年全球肺癌死亡病例数近180万，占总体癌症死亡的18%1。小细胞肺癌（SCLC）是肺癌中侵袭性最强的亚型2，约占所有肺癌病例的15%-20%3，具有进展迅速、早期转移等特点4，约2/3的患者初诊时已有明显的转移征象5。SCLC患者的初期化疗效果良好，但耐药、复发率较高，预后较差，五年生存率约为20%，其中广泛期小细胞肺癌患者的五年生存率低于5%。对SCLC的治疗仍是临床未解决的一大难题。

       目前，君实生物正在开展一项针对小细胞肺癌的注册临床研究 -- JUPITER-08研究（NCT04012606），并已完成受试者入组。JUPITER-08是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心的III期研究，旨在评估特瑞普利单抗联合依托泊苷及铂类与安慰剂联合依托泊苷及铂类在一线治疗广泛期小细胞肺癌中的有效性和安全性。

       "目前对于肺癌不同亚型的新疗法开发存在明显差异。在化疗基础上联合包括特瑞普利单抗在内的肿瘤免疫药物已在无致癌突变的非小细胞肺癌治疗中显示出生存上的改善，而小细胞肺癌患者的治疗手段仍然十分局限，"君实生物首席医学官Patricia Keegan博士表示，"非常感谢FDA对我们为小细胞肺癌患者开发新疗法所付出的努力给予肯定。我们也期待特瑞普利单抗能够在JUPITER-08研究中相比化疗取得更好的进步。"

       特瑞普利单抗由君实生物独立研发，具有全球范围内的完全自主知识产权，是我国首 个成功上市的国产以PD-1为靶点的单抗药物，用于多种恶性肿瘤治疗。截至目前，该药物在中国、美国、东南亚和欧洲等地累计开展了覆盖超过15个适应症的30多项临床试验。2021年，特瑞普利单抗作为首 个国产抗PD-1单抗在美国滚动提交了生物制品许可申请（BLA），目前正在审评中。为加速其在美国的开发和审评程序，FDA已授予特瑞普利单抗2项突破性疗法认定、1项快速通道认定、1项优先审评认定和5项孤儿药资格认定。