2024年5月17日，和黄医药(中国)有限公司 (简称 "和黄医药" ) 今日宣布将于2024年6月13日至6月16日在西班牙马德里及线上举行的欧洲血液协会 ("EHA") 年会上公布索乐匹尼布 ESLIM‑01 III期研究的顶线及亚组结果，以及创新探索性血液恶性肿瘤疗法HMPL-306、HMPL-760及他泽司他的最新及更新后的临床数据。

       ESLIM-01研究是一项在中国开展的索乐匹尼布用于治疗既往接受过至少一线标准治疗的成人原发免疫性血小板减少症患者的随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验 (NCT05029635) 。在188名随机接受口服索乐匹尼布或安慰剂治疗的患者中，索乐匹尼布在原发免疫性血小板减少症患者中展现出具有临床意义的快速且持久的持续血小板计数应答，持续应答率为48.4%，而安慰剂组则为零 (p<0.0001) 。接受索乐匹尼布治疗的患者出现应答的中位时间为1.1周。索乐匹尼布表现出可耐受的安全性，在接受索乐匹尼布治疗的患者中， 25.4% 出现 3 级或以上的治疗期间不良事件 (TEAE) ，而安慰剂组则为 24.2%。索乐匹尼布亦显著改善了患者躯体功能和精力/疲劳方面的生活质量 (p<0.05)。

       研究中大部分患者既往都接受过大量治疗，中位既往免疫性血小板减少症治疗线数为四线，且大部分 (71.3%) 患者既往曾接受过TPO/TPO-RA[1]治疗。进一步的事后亚组分析显示，无论既往的治疗线数或者既往TPO/TPO-RA治疗情况 (包括TPO/TPO-RA治疗类型或治疗方案的数量) 如何，索乐匹尼布在免疫性血小板减少症患者中均带来一致的临床获益。

       除了在免疫性血小板减少症中取得的极具潜力的数据外，现正在进行中的索乐匹尼布用于治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血 (wAIHA) 的ESLIM-02 II/III 期研究 (NCT05535933) 的II 期部分的结果也将于大会上公布。索乐匹尼布治疗与安慰剂相比展示出令人鼓舞的血红蛋白 (Hb) 获益，前8 周的整体应答率为43.8% 对比0%，24 周索乐匹尼布治疗期间 (包括从安慰剂交叉的患者) 的整体应答率为66.7%。索乐匹尼布亦展现出良好的安全性。

       报告详情如下：

       标题：Syk 抑制剂索乐匹尼布 (HMPL-523) 在中国原发免疫性血小板减少症成人患者中的疗效和安全性 (ESLIM-01研究): 一项随机、双盲、安慰剂对照 III 期研究

       Efficacy and Safety of The Syk Inhibitor Sovleplenib (HMPL-523) in Adult Patients with Primary Immune Thrombocytopenia in China (ESLIM-01): A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Phase 3 Study

       报告人/主要作者：杨仁池，中国医学科学院血液病医院，中国天津

       摘要编号：#S316

       报告环节：口头报告 | Oral Presentation (Platelet disorders in the spotlight: Clinical and translational)

       日期：2024年6月14日 (星期五)

       时间：中欧夏令时间 下午15:00 - 15:15

       会场：Hall Mallo

       标题：索乐匹尼布治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血 (wAIHA): 随机、双盲、安慰剂对照研究的II期部分的结果

       Sovleplenib for the Treatment of Warm Antibody Autoimmune Hemolytic Anemia (wAIHA) : Results from the Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Phase 2 Part of the Study

       报告人/主要作者：张凤奎，中国医学科学院血液病医院，中国天津

       摘要编号：#S297

       报告环节：口头报告 | Oral Presentation (Thalassemias and rare anemias)

       日期：2024年6月14日 (星期五)

       时间：中欧夏令时间 中午12:00 - 12:15

       会场：Hall Mallo

       标题：索乐匹尼布治疗原发免疫性血小板减少症 (ITP) 按既往治疗线数分组：多中心、随机、双盲、安慰剂对照III 期研究 (ESLIM-01研究) 的亚组分析

       Sovleplenib In Primary Immune Thrombocytopenia (ITP) Patients by Prior Lines of Therapy: Subgroup Analysis of a Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Phase 3 Study (ESLIM-01)

       报告人/主要作者：刘晓帆，中国医学科学院血液病医院，中国天津

       摘要编号：#P1629

       报告环节：海报展示 | Poster Session

       日期：2024年6月14日 (星期五)

       标题：索乐匹尼布治疗原发免疫性血小板减少症 (ITP) 按既往TPO/TPO-RA治疗分组: 多中心、随机、双盲、安慰剂对照 III期研究 (ESLIM-01研究) 的亚组分析

       Sovleplenib In Primary Immune Thrombocytopenia (ITP) Pts with Prior TPO/TPO-RA Treatment: Subgroup Analysis of a Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Phase 3 Study (ESLIM‑01)

       报告人/主要作者：梅恒， 华中科技大学同济医学院附属同济医院，中国武汉

       摘要编号：#P1631

       报告环节：海报展示 | Poster Session

       日期：2024年6月14日 (星期五)

       标题：Syk 抑制剂索乐匹尼布在既往接受过大量治疗的霍奇金淋巴瘤患者中的安全性和有效性

       Safety and Efficacy of Syk Inhibitor Sovleplenib in Heavily Pre-Treated Hodgkin Lymphoma Patients

       报告人/主要作者：Paolo Strati, The University of Texas MD Anderson Cancer Center, Houston, U.S.

       摘要编号：#P1102

       报告环节：海报展示 | Poster Session

       日期：2024年6月14日 (星期五)

       标题：HMPL-306治疗伴有IDH1和/或IDH2突变的复发或难治性髓系血液恶性肿瘤患者：I期研究中剂量扩展的最终结果

       HMPL-306 In Patients with Relapsed or Refractory Myeloid Hematological Malignancies Harboring IDH1 and/or IDH2 Mutations: Final Result of Dose Expansion in Phase 1 Study

       报告人/主要作者：黄晓军，北京大学人民医院，中国北京

       摘要编号：#P532

       报告环节：海报展示 | Poster Session

       日期：2024年6月14日 (星期五)

       标题：HMPL-306 治疗异柠檬酸脱氢酶 (IDH) 突变的晚期急性髓性白血病患者的I 期研究：剂量递增队列的初步结果

       Phase 1 Study of HMPL-306 in Patients with Advanced Acute Myeloid Leukemia with Isocitrate Dehydrogenase (IDH) Mutations: Preliminary Results of the Dose Escalation Cohorts

       报告人/主要作者：Pau Montesinos, Hospital Universitario La Fe, Valencia, Spain

       摘要编号：#P549

       报告环节：海报展示 | Poster Session

       日期：2024年6月14日 (星期五)

       标题：EZH2 抑制剂他泽司他联合 PI3K 抑制剂安迪利塞用于治疗复发/难治性淋巴瘤患者的 II 期研究

       Phase II Study of EZH2 Inhibitor Tazemetostat plus Amdizalisib, a PI3K Inhibitor, in Patients with Relapsed/Refractory Lymphomas

       报告人/主要作者：蔡铭慈，上海交通大学医学院附属瑞金医院，中国上海

       摘要编号：#P2080

       报告环节：电子海报展示 | e-Poster Presentation

       日期：2024年6月14日 (星期五)

       标题：高选择性可逆性三代BTK 抑制剂HMPL-760治疗复发/难治性 (R/R) 淋巴瘤患者的中国I期剂量递增研究结果

       Results from a Phase 1 Dose Escalation Study of HMPL-760, a Third Generation, Highly Selective, Reversible BTK Inhibitor in Chinese Patients with Relapsed/Refractory (R/R) Lymphomas

       报告人/主要作者：钱樱，上海交通大学医学院附属瑞金医院，中国上海

       摘要编号：#P2054

       报告环节：电子海报展示 | e-Poster Presentation

       日期：2024年6月14日 (星期五)

       标题：评估 Syk 抑制剂索乐匹尼布治疗免疫性血小板减少症的成年患者的安全性和初步疗效的一项1b 期研究

       A Phase 1b Study to Evaluate the Safety and Preliminary Efficacy of Sovleplenib, a Syk Inhibitor, in Adult Subjects with Immune Thrombocytopenia

       报告人/主要作者：Waleed Ghanima, University of Oslo, Oslo, Norway

       摘要编号：#PB3341

       报告环节：线上发表 | Publication Only