中源协和细胞基因工程股份有限公司（以下简称“公司”）全资子公司武汉光谷中源药业有限公司（以下简称“武汉光谷中源药业”）近日收到国家药品监督管理局核准签发的关于VUM02注射液用于治疗失代偿期肝硬化的《药物临床试验补充申请批准通知书》，同意本品按照变更后的临床试验方案开展 Ib/II期临床研究。
此外，武汉光谷中源药业 VUM02 注射液用于治疗急性移植物抗宿主病（aGvHD）近日获得美国食品药品监督管理局（以下简称“美国 FDA”）授予的孤儿药资格认定，这是国内首 款针对治疗急性移植物抗宿主病获批美国 FDA孤儿药认定的间充质干细胞产品。同时也是 VUM02 注射液获批的第二项美国 FDA 孤儿药认定，第一项适应症为特发性肺纤维化（具体详见公司公告：2023-028）。
现将有关信息公告如下：
一、 药物基本信息
（一）药物名称：VUM02 注射液（人脐带源间充质干/基质细胞注射液）
申请人：武汉光谷中源药业有限公司
适应症：失代偿期肝硬化
剂型：注射剂
规格：5E7 个细胞（10 mL）/袋
注册分类：治疗用生物制品 1 类
申请内容：临床试验期间方案变更
受理号：CXSB2400108
通知书编号：2024LB00722
审批结论：
根据《中华人民共和国药品管理法》及有关规定，经审查，2024 年 9 月 18日受理 VUM02 注射液 为 已获 得 批准的 药 物 临床 试 验申请 （ 受 理号 ：CXSL2200586，临床通知书编号：2023LP00239）的补充申请，此次药物临床试验补充申请符合药品注册的有关要求，同意本品按照批准内容继续开展临床试验。批准内容如下：一项以标准疗法为基础治疗评价VUM02注射液治疗失代偿期肝硬化患者的有效性和安全性的 Ib/II 期临床研究。
（二）药物名称：VUM02 注射液（人脐带源间充质干/基质细胞注射液）
申请人：武汉光谷中源药业有限公司
适应症：急性移植物抗宿主病（aGvHD）
申请编号：DRU-2024-10223
审批结论：根据美国《联邦食品、药品和化妆品法案》第 526 条，授予武汉光谷中源药业有限公司人脐带源间充质干细胞（human umbilical cord-derived mesenchymal stem cells）用于治疗急性移植物抗宿主病（treatment of acute graftversus-host disease）的孤儿药资格。
二、药物研发等情况
（一）失代偿期肝硬化
VUM02 注射液（人脐带源间充质干/基质细胞注射液）是我司拥有自主知识产权的现货型细胞新药，由经筛选的健康新生儿脐带组织通过体外分离、扩增、收获、冻存后制备，在液氮条件下保存，有效期长。该产品临床拟用于治疗失代偿期肝硬化等疾病。本品治疗失代偿期肝硬化患者的前期临床研究结果显示，本品安全性、耐受性好，并展示了一定的有效性趋势。此外，国内外已报道的间充质干细胞治疗肝硬化的相关研究也显示，该疗法安全性、耐受性良好，且可改善患者的长期生存率和肝功能，可能是一种潜在有效的失代偿期肝硬化新疗法。（失代偿期肝硬化等具体情况详见公司公告：2023-004）
截至本公告日，全球尚未有用于治疗失代偿期肝硬化的同类细胞药物上市，研发进展最快的同类药物仍处于临床试验阶段。
截至 2024 年 10 月，公司对该项目的累计研发投入为人民币 1,902.03 万元。
（二）急性移植物抗宿主病（aGvHD）
VUM02 注射液（人脐带源间充质干/基质细胞注射液）是我公司自主研发的冷冻保存型干细胞制剂，是由筛选的健康新生儿脐带组织经体外分离、扩增、收获、冻存后制备的人脐带源间充质干细胞（UC-MSC）现货型制剂。2023 年10 月 23 日，VUM02 注射液用于激素治疗失败的 II 度至 IV 度急性移植物抗宿主病（SR-aGvHD）适应症获得国家药品监督管理局批准进入临床试验（急性移植物抗宿主病等具体情况详见公司公告：2023-038）。
国内外已报道的间充质干细胞治疗急性移植物抗宿主病的相关研究显示，该疗法安全性、耐受性良好，可从免疫调节、促进组织修复等方面改善患者临床症状和生存率，有望成为 aGvHD 患者一种潜在有效的治疗方案。
截至本公告日，全球共两款间充质干细胞（MSC）产品获批治疗急性移植物抗宿主病，均为骨髓来源，分别为 Prochymal®（2012 年在加拿大和新西兰获批）和 Temcell®（2015 年在日本获批）；国内尚未有用于治疗该适应症的同类药物上市。
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