7月25日，罗氏旗下基因泰克公司公布了临床2期LADDER研究的积极结果，该研究评估了一种新的给药系统ranibizumab PDS（雷尼单抗玻璃体植入物）在湿性年龄相关黄斑变性（AMD）患者中的安全有效性。PDS（Port Delivery System）是一种小的、可再填充的眼植入物，比一粒米稍长一些，它的设计目的是让湿性AMD患者几个月内不需要去眼科医生处补充给药。

       大多数登记在LADDER研究中的患者，在第一次PDS植入装置与需要再此填充药物之间经过了6个月或更久的时间。大剂量PDS组的视力结果与每月的ranibizumab眼注射结果相似，并在整个研究期间保持不变。这些数据已由田纳西视网膜中心Carl C. Awh博士在美国视网膜专家协会第36届年会上公布。

       费城威尔眼科医院视网膜服务处负责人及LADDER试验研究人员Carl D. Regillo表示：“如果PDS成功的话，它可能会对我们治疗湿性AMD患者的方式产生重大影响。我相信，在临床实践中，更连贯一致的治疗可以带来更好的长期视觉效果。”

       目前的湿性AMD护理标准可能会很麻烦，因为它要求患者每月都要去看眼科医生，接受抗血管内皮生长因子(VEGF)的治疗，以帮助保持视力增长和/或防止视力下降。这种高的治疗负担加上抗血管内皮生长因子的治疗，可能会导致湿性AMD患者的治疗不足和治疗效果下降。

       基因泰克首席医学官及全球产品开发负责人Sandra Horning表示：“LADDER是第一个成功的长效给药装置的临床2期研究。我们对这些结果和PDS的潜力深感鼓舞，PDS是我们的第一个可植入的药物释放治疗项目。有了PDS，我们有机会为帮助湿性AMD患者减轻频繁治疗负担起到积极影响。”

       LADDER研究中，植入PDS的患者被分入三种浓度的ranibizumab治疗组：10 mg/ml、40 mg/ml、100 mg/ml。接受100mg/mL剂量(n=59)的PDS患者，大约80%的患者能够持续使用该系统6个月或更长时间，直到他们需要第一次再补充药物。在接受40mg/ml (n=62)或10mg/ml (n=58)的PDS患者中，第一次再补充药物时，分别有71.3%和63.5%能够维持6个月或更长时间。

       该研究的次要终点包括：与每月玻璃体内注射0.5毫克ranibizumab相比，视力和解剖结果的评估；以及在矫正视力(BCVA)和中心视网膜厚度方面，PDS 100 mg/ml组患者与接受每月0.5毫克ranibizumab注射的患者相似。

       ranibizumab通过注射针补充到PDS (来源Business Wire网站)

       PDS是通过外科手术过程中被植入的，可以通过小型微创手术利用定制针重新进行药物填充。这项研究的结果将有助于确定最合适的剂量和固定的治疗间隔，以用于支持后面维持视力研究的临床3期试验。PDS临床3期开发计划预计将于2018年晚些时候开始。

       文章参考来源：Genentech Unveils Positive Phase II Results for the First-Ever Eye Implant to Achieve Sustained Delivery of a Biologic Medicine to Treat People With Wet Age-Related Macular Degeneration (AMD)