近日，Emmaus Life Sciences宣布在《新英格兰医学杂志》上发表了其为期48周的Endari（L-谷氨酰胺口服粉剂）3期临床试验的结果，该结果支持美国FDA于2017年7月对该药物的批准，用于减少5岁及以上镰状细胞病成人和儿童患者的急性并发症。

       镰状细胞病是一种遗传性血液病，表现为产生改变形式的血红蛋白，它们聚合并变成纤维状，导致红细胞变硬并变形，因此它们看起来像镰刀形而不是柔软的圆形。镰状细胞病患者会经历衰弱的镰状细胞危象发作，这种情况在刚性、粘性和不灵活的红细胞阻塞血管时发生。镰状细胞危象由于输送到组织的氧气不足（称为组织缺血和炎症），而导致难以忍受的疼痛。这些事件可能导致各种其他不良后果，如需要住院治疗的急性胸部综合征。镰状细胞病是一种孤儿疾病，影响了美国约10万人和全世界数百万人，具有显著的未满足医疗需求。

       Endari于2017年7月获得美国FDA的批准，作为处方口服疗法用于减少5岁及以上镰状细胞病成人和儿童患者的急性并发症。Endari是近20年来首个用于减少成人镰状细胞病急性并发症的治疗方法，也是首个被批准用于减少5岁及以上镰状细胞病儿童患者急性并发症的治疗方法。Endari已在美国获得孤儿药资格，在欧盟获得孤儿药用产品（Orphan Medicinal Product）资格。

       Endari的疗效在临床试验中也得到证实。这项随机、双盲、安慰剂对照的多中心3期试验评估了与安慰剂相比，每天两次口服Endari（每剂每公斤体重0.3克）的有效性和安全性。该研究共有230名患者，他们按2：1的比例被随机分配接受L-谷氨酰胺（152名患者）或安慰剂（78名患者）。

       研究结果显示，与安慰剂相比，接受Endari治疗的患者的镰状细胞危象显著减少25％（p = 0.005），住院率显著减少33％（p = 0.005）。其他结果显示，住院累计天数降低41％（p = 0.02），急性胸部综合征（ACS）发生率减少超过60％（8.6%比23.1%，p = 0.003）。

       ▲Emmaus创始人兼首席执行官Yutaka Niihara博士（图片来源：Loma Linda University Health）

       该研究共同作者、Emmaus创始人兼首席执行官Yutaka Niihara博士说：“Endari是首个获批用于5岁及以上镰状细胞病儿童患者的疗法，也是近20年来首个获批用于成人患者的疗法。我们在具有全球影响力的《新英格兰医学杂志》上分享这些数据，希望可以提高对镰状细胞病的认识，这是一种常见的遗传性血液疾病，通常会影响非裔后代，以及中南美洲、中东、亚洲、印度和地中海裔的后代。”

       美国镰状细胞病协会（The Sickle Cell Disease Association of America）总裁兼首席执行官Beverley Francis-Gibson女士说：“镰状细胞病会影响美国成千上万的人。虽然没有普遍方法可以治愈这种威胁生命的疾病，但患者对治疗方案的认识和教育仍然对镰状细胞病群体非常重要。”

       参考资料：

       [1] Emmaus Life Sciences Announces the New England Journal of Medicine has Published the Phase 3 Trial Results of Endari? ™

(L-Glutamine Oral Powder) in Sickle Cell Disease

       [2] A Phase 3 Trial of l-Glutamine in Sickle Cell Disease