临床阶段细胞免疫治疗公司亘喜生物科技集团（简称“亘喜生物”）今天公布了一项由研究者发起的多中心临床研究的初步结果。该研究旨在评估亘喜生物专利细胞基因疗法FasT CAR-19 (GC007F)的安全性和有效性。该定制疗法通过对受试者的T细胞进行基因编辑，来表达CD19特异性嵌合抗原受体 (CAR) ，该疗法在治疗急性B淋巴细胞白血病（简称 "B-ALL" ）人群中呈现突破性的疗效与安全数据，并具有积极的临床意义。该研究结果已在2019年6月18日至20日在上海举行的CAR-TCR细胞治疗亚洲峰会 (CAR-TCR Summit Asia) 上公布。

       B-ALL是急性淋巴细胞白血病ALL的亚型。对于大部分患者来说，B-ALL可通过化疗和造血干细胞移植的方式进行治疗。然而，对于很多患有复发或难治B-ALL的患者来说，治疗效果无法令人满意。复发或难治B-ALL是最致命的恶性肿瘤之一，严重危及病人的生命。抗CD19 CAR-T产品将为这些晚期患者带来福音。

       目前，已获批上市的抗CD19 CAR-T产品平均生产周期为两周，产品放行检测需要额外的一周时间。凭借亘喜生物的FasT CAR解决方案，冗长的细胞生产可缩短至24小时内，大幅地降低CAR-T细胞生产成本，有效缩短病人等待时间，程度提高临床获益的可能，医生也更愿意使用该疗法来治疗病人，总医疗成本也将显著降低。

       截止到6月12日，接受FasTCAR-19治疗的患者共计19人，其中所有受试者细胞均成功制备()，没有1例受试者因产品制备失败退出试验。与已经上市的疗法相比，其疗效更强且持久性更长。凭借这些优势，FasT CAR-19具有极高的疗效经济学意义，将在复发或难治B-ALL的CAR-T治疗领域树立新的标准。

       这项由研究者发起的多中心临床研究的受试者为19名年龄在14岁至70岁之间的青少年和成人B-ALL患者。这些患者此前均接受过多次治疗，但都未获得临床持续缓解。截至6月12日，所有19名受试者经清淋预处理化疗后，接受了单次FasT CAR-19注射治疗。FasT CAR-19的剂量爬坡从低到高分为三个等级，输注剂量相当于传统CAR-T产品1/30到1/10的有效剂量。

       研究对16名受试者进行了安全与疗效的评估，其中：

       16名患者 () 均得到完全缓解，其中包括血细胞数量完全或未完全恢复CR (CR/CRi) ；

       14 名患者 (87%) 达到检测不到的微小残留病灶 (uMRD) 状态（骨髓中检测到的白血病细胞低于10-4）；

       截止到6月12日，该疗法持续在15名患者 (94%) 身上发挥作用。值得注意的是，一名青少年受试者在FasT CAR-19治疗后的28天达到CR和uMRD，在第12周MRD转阳，又在第20周重新获得了uMRD，疾病缓解状态保持到6月12日（数据截至日）。

       在6个多月的缓解期间，FasT CAR-19在该受试者体内持续作用，证明了细胞良好的持续性。在安全性方面，所有19名患者均能够耐受3个不同剂量水平的FasT CAR-19输注，无剂量限制性** (dose-limiting toxicity) 。最常见的安全问题是细胞因子释放综合征 (CRS) 和免疫效应细胞相关的神经**综合症(ICANS)，试验中仅观察到轻微至中度的副作用。与高剂量组相比，在低、中剂量组的受试者中观察到轻微的不良反应。在低、中剂量组的14名患者中，有2例 (14%) 受试者报告为3级CRS，1例 (7%) 受试者报告可控的3级ICANS；而在高剂量组的4名患者中，有3例 (75%) 受试者为3级CRS，2例 (50%) 受试者为1-2级ICANS。