还有没有百分百安全的疗法?
12月25日晚,看到一则关于辉瑞被FDA暂停DMD基因治疗的消息。不过搜遍FDA官网,未能找到该消息确切来源,也可能是搜索方法不对。但却从其他渠道佐证了该信息的准确性。
美国知名生物类网站GENENGNEWS官网以《After Patient Death, FDA Places Hold on Pfizer DMD Gene Therapy Trial》,“病人死亡后,FDA暂停辉瑞DMD基因治疗试验”为题,于2021年12月21日刊发。
https://www.genengnews.com/topics/genome-editing/gene-therapy/after-patient-death-fda-places-hold-on-pfizer-dmd-gene-therapy-trial/
随后clinicalomics官网也以《Patient Death Results in FDA Hold on Pfizer Duchenne Muscular Dystrophy Gene Therapy Trial》,“患者死亡导致辉瑞暂停DMD基因治疗试验”为题,在2021年12月22日刊发。
https://www.clinicalomics.com/topics/precision-medicine-topic/gene-therapy/patient-death-results-in-fda-hold-on-pfizer-duchenne-muscular-dystrophy-gene-therapy-trial/
关于辉瑞这款基因治疗,早在2020年10月1日,就在其官网有过介绍。这是获得了FDA快速通道的,当时该药物在静脉给药中有良好的耐受性,并且蛋白的表达水平持续了12个月,被各界抱以厚望。
https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/pfizer-receives-fda-fast-track-designation-duchenne
就DMD(杜氏肌营养不良症)这种病而言,患者通常因为肌肉衰退,寿命一般只能维持到二十多岁。在美国可能有上万人受该病困扰,是种伴X染色体隐性遗传罕见病,发病者以男性为主。该药物以重组腺相关病毒(rAAV)为载体,能对肌肉组织产生靶向作用。这对于一个会因呼吸衰竭等肌肉问题死亡的病种来说,无疑是有特殊针对性的药物。
本身生物医学界共识是AAV不会导致人类疾病,作为基因载体治疗有着非常好的前景,甚至是最优前景的。全球使用该载体的临床试验,也有数百项。此次死亡事件,会不会导致其他研究中断,尚不得知。但很多情况下,资本市场对于此类风险是非常关注的,所以辉瑞股票这几天也算是再起波澜。
图源 富途牛牛
方法学的一致性或者相似性,使得药物研发过程中,经常在不同企业,不同病种中出现“一荣俱荣,一损俱损”的状况。4月份,因为有国外有腺病毒载体**接种者出现血栓,使得国内一款同样原理的**企业股票股价大跌。这是人们对于新兴技术的恐慌感,捧是因为它新,具有发展潜力;弃是因为太新,不知道会不会有潜在风险。
早在1999年,腺病毒基因治疗就差点被各界抛弃,当时因为一个患有严重鸟氨酸转氨甲酰酶18岁少年临床试验后,出现免疫反应而死亡。我们知道面对一个出了人命的治疗方法,监管部门做的第一步就是“暂停”,然后同类方法的一律变的更严格。一度让整个基因治疗领域偃旗息鼓。
当然,作为有着基础,且临床试验已经上路的研发机构而言,不论监管如何变严,都要继续推动发展,不然再好的成果也无法变现。不能因噎废食,是研发机构对于风险的态度。作为罕见病患者来说,其实没有太多的选择,要么明确的等死,要么抱着希望去试一试。后者也可能会更提前结束生命,但也会成为其他同类患者的风险控制点。人类医学史,就是以同类的不幸作为契机来发展的。
辉瑞作为一个国际公司,研发罕见病药物,一方面是社会责任,一方面也是自我能力驱动。新药的研发历程,必定是迂回曲折的,甚至还会犯错误。但灾难不应成为我们制药企业选择回避创新,只产仿制药来盈利的理由。面对这些研发中的灾难,民众要给予企业一定的宽容态度;而资本方也要认清导向,避免快进快退式的波动,这样其实会容易给企业研发压力,使得新药更加艰难。
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肖女士