2022年9月， 诺和诺德 和Forma Therapeutics宣布双方已达成一项最终协议。据协议，诺和诺德将以每股20美元的现金收购Forma Therapeutics，总股本价值为11亿美元。

       Forma Therapeutics是一家专注于镰状细胞病（SCD）和罕见血液疾病业务的临床阶段生物制药公司，其进展较快的两款产品为Etavopivat和Olutasidenib。其中Etavopivat是一种选择性丙酮酸激酶-R（PKR）激活剂，被开发用于治疗SCD，目前正在开展一项随机、安慰剂对照、双盲、多中心的2/3期临床试验。Olutasidenib是一款口服IDH1 酶抑制剂，可透过血脑屏障，开发用于治疗胶质母细胞瘤、复发/难治型急性髓系白血病、骨髓增生异常综合征和其它IDH1突变实体瘤。

       诺和诺德是糖尿病领域的佼佼者，同时在血友病、生长激素治疗以及激素替代疗法等领域处于先进地位。目前诺和诺德罕见病部门的主要关注点是生长激素缺乏症和血友病，且在这两个领域有多种产品上市销售，如每日一次生长激素注射剂Norditropin和重组FVII NovoSeven。此外，罕见病研发管线中concizumab、nedosiran、Mim8和EPI01也已进入临床。

       • Concizumab 是一种抗组织因子途径抑制剂(TFPI)单抗，经皮下注射用于预防所有血友病亚型，其作用独立于 FVIII 和 FIX，通过增加 FXa 的产生增强凝血起始阶段，从而产生足够的凝血酶 (TG) 以防止出血。已公布的3期临床实验结果显示：使用concizumab预防性治疗患者的自发性与外伤性出血情形降低 86%，平均年出血率（ARB）为1.7，相比未经concizumab 治疗的对照组平均ABR 为11.8，达到主要研究终点。公司预计将在2022年下半年在美国、日本提交监管申请。

       • Mim8是一款针对FIXa和FX的下一代双特异性抗体，是用于有/无抑制物血友病A患者的皮下注射预防治疗药物，目前处于1/2期临床研究阶段。

       • Nedosiran是利用Dicerna专有的RNAi技术平台GalXC开发的一款RNAi药物，通过与mRNA结合抑制肝乳酸脱氢酶（LDH）的表达，被开发用于治疗原发性高草酸尿症（PH）。去年11月，该药一项关键性临床试验达到主要终点：与安慰剂相比，nedosiran使PH1亚型患者的尿液中的草酸盐排泄（Uox）表现出具有统计学显著性的持续降低。据悉，今年Nedosiran将递交监管申请。2021年12月，诺和诺德斥资约33亿美元收购了Dicerna。

       • EPI01是一种口服复方药，由固定剂量的DNA甲基转移酶1抑制剂地西他滨（DAC）和胞嘧啶核苷脱氨酶抑制剂四氢尿苷（THU）组成，具有潜在的增加胎儿血红蛋白（HbF）的量来取代SCD患者中存在的有缺陷的血红蛋白，从而防止红细胞变形并提高血液中的血氧水平，目前该项目即将进入2期临床。2018年4月，诺和诺德与EpiDestiny达成一项全球独家授权协议，获得EPI01项目。

       据公司财报，诺和诺德2022上半年糖尿病和肥胖症业务收入727.15亿丹麦克朗，同比增长13%，罕见病业务营收105.81亿丹麦克朗，同比增长6%。整体来看，诺和诺德罕见病业务占比较小，有待继续挖掘。在今年3月举办的资本市场日(CMD)上，诺和诺德正式宣布加大对罕见病领域的投资力度，此次收购Forma Therapeutics也进一步证明了诺和诺德布局罕见病领域的决心。

       而且，此前诺和诺德已在罕见病领域与多家企业达成合作，如2019年10月，诺和诺德与bluebird bio达成一项为期3年的研究协议，联合开发下一代体内基因组编辑疗法，治疗严重遗传性疾病，而合作的重点在于为A型血友病患者开发出替代注射凝血因子的新型疗法。2021年7月，诺和诺德和Prothena宣布两家企业达成收购协议，以最高达12亿美元的开发和销售里程碑付款获得后者在研抗体PRX004和转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）研发项目。2021年11月，诺和诺德斥资33亿美元收购Dicerna，引进Dicerna 先进的 RNAi 药物引擎和细胞内递送系统。

       据Frost&Sullivan资料，全球 罕见病 药物市场规模将由2020年的1351亿美元增至2030年的3833亿美元，年复合增长率高达11%。目前罕见病已成为继肿瘤、自身免疫疾病之后跨国药企斥巨资布局的又一赛道。据不完全统计，围绕罕见病赛道，近年来跨国药企先后达成多项大型收购交易，其中多项收购交易总额高达百亿美元。

       ► 2022年8月，安进以约 37 亿美元现金收购 ChemoCentryx。

       ► 2022年8月，辉瑞以54亿美元的价格收购Global Blood Therapeutics（GBT）。

       ► 2021年12月，默克宣布收购Chord Therapeutics。

       ► 2021年9月，默沙东以110亿美元收购制药公司Acceleron。

       ► 2021年9月，阿斯利康以3亿美元价格收购Caelum Biosciences。

       ► 2020年12月，阿斯利康以390亿美元的价格收购Alexion。

       ► 2018年3月，武田以630亿美元收购夏尔。

       ► 2018年1月，赛诺菲以116亿美元的价格收购Bioverativ。

       ► 2017年2月，强生以300亿美元收购Actelion Pharmaceuticals。