近日，致力于开发RNA编辑疗法的生物科技公司AIRNA，宣布完成超额认购的6000万美元融资，A轮融资总额达9000万美元。本轮融资由Forbion领投，Ono Venture Investment、Alexandria Venture Investments等新投资者，以及包括ARCH Venture Partners、ND Capital在内的老股东共同投资，高榕创投参与本轮融资。

       本轮融资将用于加快AIRNA主要候选药物分子进入临床阶段，并进一步扩展AIRNA的管线布局。

       AIRNA总裁兼CEO Kris Elverum表示，“A轮融资汇集了一批顶级的投资机构，支持AIRNA通过RNA碱基编辑来实现改善病人生活的愿景。我们致力于明年将首个候选药物推向临床，并推进RNA碱基编辑平台建设，以解锁其他方式无法实现的治疗目标。”

       AIRNA在ARCH Venture Partners的支持下创立，基于学术联合创始人Thorsten Stafforst和Jin Billy Li（李进）的开创性研究，致力创建一种新型的RNA疗法。AIRNA正通过其RESTORE+™平台开发药物，以解决一系列未被满足的治疗需求。该平台优化了寡核苷酸序列、化学特性和递送方式，以实现精确、高效和安全的RNA编辑。

       AIRNA的首个临床候选产品是一款潜在的best-in-class药物，适应症为Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）——一种主要影响肺部和肝脏的遗传性疾病。

       人体内生物学功能的最底层逻辑是“中心法则”，即“DNA→mRNA→蛋白质”的遗传信息传递流。当遗传信息出现突变时，错误信息也会在这个信息流中传递，但最终会导致遗传疾病的发生。

       理论上，遗传疾病治疗的可干预的技术模块包括DNA、mRNA和蛋白（也包括细胞水平）这个三个部分。但在实践中，常见的是对DNA的编辑技术（AAV和Crisp等）和蛋白相关（功能蛋白或细胞治疗等）的技术。

       而对mRNA的编辑介于这两个技术之间，通过对mRNA前体的编辑实现对错误遗传信息的纠正。相对于编辑DNA，编辑mRNA并非永久的改变患者基因，因此插入突变风险以及脱靶风险更低，而且错配的mRNA还存在自我“衰减”的机制。相对于蛋白质治疗技术，编辑mRNA又能够实现精准和靶向性，其转录水平受自然表达的控制。也就是说在接受治疗后，如果细胞中该基因不表达，就不会产生蛋白质，如果上调和下调基因表达，修复后的蛋白质水平也随之而变，因此会实现时空和组织内部的精准治疗。

▲ 图注：mRNA前体编辑的作用机制。

a，患者体内基因突变后（灰色），突变的外显子和正常的外显在融合在一起，产生mRNA，最终编码突变后蛋白从而引起遗传相关疾病。b，反义核苷酸药物可以使得mRNA剪接体跳过有缺陷的外显子，产生更短的 mRNA，表达更短的蛋白质，蛋白质的功能也可能收到影响。c，mRNA 编辑技术将 mRNA 序列与人工合成的正确mRNA 序列（黄色）黏贴在一起，最终形成无错的全长序列mRNA，表达正常的功能蛋白。

       关于AIRNA

       AIRNA开创性地通过RNA编辑疗法来改变患者的生活。RNA编辑使用易于多次给药和制成的药物方式来治疗其他药物形式无法治疗的疾病，有望引领下一代RNA疗法。公司的RESTORE+™平台基于学术联合创始人Thorsten Stafforst（图宾根大学）和Jin Billy Li（斯坦福大学）关于精准RNA编辑的开创性研究而建立。

       AIRNA正在推进研发一款用于治疗遗传性疾病AATD的best-in-class药物，以及面向多种未被满足需求的一系列产品管线。