治疗杜氏肌营养不良的新药DS-5141是由日本药企第一三共开发，下属的孤儿药治疗研究所（ODTI）来执行。

       DS-5141主要通过诱导外显子45跳越的肌营养蛋白RNA中介刺激，从而产生功能不全但仍然具有功能的肌营养不良蛋白来治疗DMD。

       孤儿药治疗研究所（ODTI）是第一三共和三菱UFJ银行于2013年投资成立，属于公司风险投资（VC）项目。

       这个一期和二期临床试验总共计划招募6名5岁-10岁的DMD患者。其中，患者皮下注射给药，每周一次剂量递增。

       临床试验从2016年开始，共计12周的治疗，连续给药，计划今年完成。

       DS-5141在去年4月被授予“先驱疗法”指定，这是一个日本政府鼓励全球最新的突破性疗法研发，加速治疗罕见病等重大疾病的政策。

       先驱疗法的项目一般在临床试验和新药获批方面得到优先审评和事先沟通。

       第一三共近期公布了评价DS-5141的安全性和有效性的试验的结果。

       结果显示，作为主要研究终点的肌营养不良蛋白表达虽然部分发现，但是并没有在全部患者中被明确证实。

       但是，作为次要终点，DS-5141在所有患者中证实，通过外显子45跳跃获得的RNA中介刺激的产生。

       在安全性方面，这项研究没有发现安全性问题，如停药和临床问题的不良事件。

       未达到主的研究终点，并不意味着这个新药的结束，第一三共表示将爬起来再战。

       杜氏肌营养不良发病没有民族差异，每3500名新生男婴中就有一例发生，因此，对此的努力不能停止，公司在新闻稿中表示。

       “本研究证实了安全性和外显子跳跃活性，我们将继续致力于尽快为肌营养不良患者开发新的治疗方案。”

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